• Διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική μελέτη φάσης 2 για τον προσδιορισμό της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της λουσπατερσέπτης (BMS-986346/ACE-536) για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες με άλφα (.)-θαλασσαιμία.
ΚΕΝΤΡΑ ΠΟΥ ΣΥΜΜΕΤΕΧΟΥΝ:
. ΜΟΝΑΔΑ ΜΕΣΟΓΕΙΑΚΗΣ ΑΝΑΙΜΙΑΣ ΚΑΙ ΔΡΕΠΑΝΟΚΥΤΤΑΡΙΚΗΣ ΝΟΣΟΥ ΓΕΝ. ΝΟΣ/ΜΕΙΟ ΑΘΗΝΩΝ "ΙΠΠΟΚΡΑΤΕΙΟ", Υπευθ. κ. Σ. Ντελίκου
• Μια ανοιχτής επισήμανσης,κλιμάκωσης της δόσης, προσδιορισμού της δοσολογίας και απόδειξης της ορθότητας μελέτη του SP-420 σε ασθενείς με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία.
ΚΕΝΤΡΑ ΠΟΥ ΣΥΜΜΕΤΕΧΟΥΝ:
. ΜΟΝΑΔΑ ΜΕΣΟΓΕΙΑΚΗΣ ΑΝΑΙΜΙΑΣ ΚΑΙ ΔΡΕΠΑΝΟΚΥΤΤΑΡΙΚΗΣ ΝΟΣΟΥ ΓΕΝ. ΝΟΣ/ΜΕΙΟ ΑΘΗΝΩΝ "ΙΠΠΟΚΡΑΤΕΙΟ", Υπευθ. κ. Σ. Ντελίκου
Άλφα(α) ή Βήτα(β) Θαλασσαιμία
Protocol ENERGIZE AG348-C-017
Μία Φάσης 3, διπλά-τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική μελέτη αξιολόγησης της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της μιταπιβάτης σε ασθενείς με μη μεταγγισιοεξαρτώμενη άλφα ή βήτα θαλασσαιμία (ENERGIZE)
ΚΕΝΤΡΑ ΠΟΥ ΣΥΜΜΕΤΕΧΟΥΝ:
ΑΙΜΑΤΟΛΟΓΙΚΗ ΚΛΙΝΙΚΗ, ΠΑΝΕΠΙΣΤΗΜΙΑΚΟ ΓΕΝΙΚΟ ΝΟΣΟΚΟΜΕΙΟ ΙΩΑΝΝΙΝΩΝ, Υπευθ. Ε. Καψάλη
Άλφα(α) ή Βήτα(β) Θαλασσαιμία
Protocol ENERGIZE-T AG348-C-018
Μία Φάσης 3, διπλά-τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο,
πολυκεντρική μελέτη αξιολόγησης της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της
μιταπιβάτης σε ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη άλφα ή βήτα θαλασσαιμία (ENERGIZE-T)
ΚΕΝΤΡΑ ΠΟΥ ΣΥΜΜΕΤΕΧΟΥΝ:
ΑΙΜΑΤΟΛΟΓΙΚΗ ΚΛΙΝΙΚΗ, ΠΑΝΕΠΙΣΤΗΜΙΑΚΟ ΓΕΝΙΚΟ ΝΟΣΟΚΟΜΕΙΟ ΙΩΑΝΝΙΝΩΝ, Υπευθ. Ε. Καψάλη
Protocol LJ401-BT01
Μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη μελέτη ανοικτής θεραπείας, παράλληλων ομάδων με το LJPC-401 για τη θεραπεία της υπερφόρτωσης σιδήρου του μυοκαρδίου σε ενήλικες ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία
ΚΕΝΤΡΑ ΠΟΥ ΣΥΜΜΕΤΕΧΟΥΝ:
• ΑΙΜΑΤΟΛΟΓΙΚΟ ΤΜΗΜΑ ΠΑΘΟΛΟΓΙΚΗΣ ΚΛΙΝΙΚΗΣ ΠΑΝΕΠΙΣΤΗΜΙΑΚΟ ΓΕΝΙΚΟ ΝΟΣΟΚΟΜΕΙΟ ΠΑΤΡΩΝ, ΡΙΟ ΠΑΤΡΑ
-VIT-2763-THAL-201
A Phase 2a, Randomized, Open-Label Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinestics and Pharmacodynamics of ISIS 702843 Administered Subcutaneously to Patients with Non-Transfusion Dependent β-Thalassemia Intermedia
ΚΕΝΤΡΑ ΠΟΥ ΣΥΜΜΕΤΕΧΟΥΝ:
•Γενικό Νοσοκομείο Παίδων «Αγία Σοφία», Α’ Παιδιατρική Κλινική του Πανεπιστημίου Αθηνών, Αιματολογική-Ογκολογική Μονάδα με Υπεύθυνο κύριο ερευνητή (Principal Investigator) τον Καθηγητή κ. Αντώνη Καττάμη
ACE-536-LTFU-001
A phase 3B, open-label, single-arm, rollover study to evaluate long-term safety in subjects who have participated in other Luspatercept (ACE-536) clinical trials.
ΚΕΝΤΡΑ ΠΟΥ ΣΥΜΜΕΤΕΧΟΥΝ:
•Γενικό Νοσοκομείο Παίδων «Αγία Σοφία», Α’ Παιδιατρική Κλινική του Πανεπιστημίου Αθηνών, Αιματολογική-Ογκολογική Μονάδα με Υπεύθυνο κύριο ερευνητή (Principal Investigator) τον Καθηγητή κ. Αντώνη Καττάμη
Eνδιάμεση β-θαλασσαιμία
ISIS702843-CS2
Μια φάσης 2α, τυχαιοποιημένη, ανοικτής επισήμανσης μελέτη για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας, της ανεκτικότητας, της φαρμακοκινητικής και της φαρμακοδυναμικής του ISIS 702843 που χορηγείται υποδόρια σε ασθενείς με μη εξαρτώμενη από μετάγγιση ενδιάμεση β-θαλασσαιμία
Inclusion Criteria:
- Willingness to comply with study procedures
- Clinical diagnosis of Beta-Thalassemia Intermedia with genotypic confirmation
- Non-transfusion dependent, as defined by: no more than 6 transfusions in the past 12-month period, and no transfusions in the 8-week period prior to Day 1
- Mean Hb within the range of 6.0-10.0 g/dL, inclusive at Screening
- LIC within the range of 3.0-20.0 mg Fe/g dry weight, inclusive
- If using chelators, must be on a stable dose for at least 3 months with LIC > 5.0 mg Fe/g dry weight and serum ferritin > 300 nanograms per milliliter (ng/mL)
- Females must be non-pregnant and non-lactating, and either surgically sterile or postmenopausal
- Males must be surgically sterile, abstinent or using an acceptable contraceptive method
Exclusion Criteria:
- Clinically significant abnormalities in lab values, medical history, or physical examination
- α-globin gene triplication
- Symptomatic splenomegaly
- Platelet count < lower limit of normal (LLN) or > 1,000 x 10^9/L
- Significant concurrent/recent coagulopathy, history of non-traumatic significant bleeding; history of immune thrombocytopenic purpura (ITP); current use of SC anti-coagulants; history of thrombotic events, including stroke or DVT
- Clinically significant renal, liver or cardiac dysfunction
- Uncontrolled hypertension (> 140 mm Hg systolic or > 90 mm Hg diastolic)
- Fasting blood glucose > 2.0 × upper limit of normal (ULN)
- Inability to have a magnetic resonance imaging (MRI) scan
- Known history or positive test for human immunodeficiency virus (HIV), hepatitis C (HCV), or hepatitis B (HBV)
- Active infection requiring systemic antiviral or antimicrobial therapy
- Regular excessive use of alcohol
- Recent start of hydroxyurea (6 months prior to Day 1)
- Treatment with or recent exposure to another investigational drug, biological agent, ASO, small interfering ribonucleic acid (siRNA), or device within 1 month of Screening, or 5 half-lives of investigational agent, whichever is longer; or treatment with or exposure to:
- sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536), or ruxolitinib within 4 months of Screening
- hematopoietic stimulating agents or any hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase inhibitors within 8 weeks of Day 1
- prior bone marrow transplant, stem cell transplant, or gene therapy
- Surgery associated with significant blood loss within 4 months of Screening, splenectomy within 12 months of Screening, or splenectomy scheduled during treatment
ΚΕΝΤΡΑ ΠΟΥ ΣΥΜΜΕΤΕΧΟΥΝ:
- •Γενικό Νοσοκομείο Παίδων «Αγία Σοφία», Α’ Παιδιατρική Κλινική του Πανεπιστημίου Αθηνών, Αιματολογική-Ογκολογική Μονάδα με Υπεύθυνο κύριο ερευνητή (Principal Investigator) τον Καθηγητή κ. Αντώνη Καττάμη
- •Πανεπιστημιακό Γενικό Νοσοκομείο Πατρών «Παναγία η Βοήθεια», Παθολογική/Αιματολογική Κλινική, Μονάδα Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου με Υπεύθυνο κύριο ερευνητή (Principal Investigator) τον Καθηγητή κ. Ανάργυρο Συμεωνίδη
- •Γενικό Νοσοκομείο Λάρισας «Κουτλιμπάνειο & Τριανταφύλλειο», Α' Παθολογική Κλινική, Μονάδα Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής νόσου με Υπεύθυνο κύριο ερευνητή (Principal Investigator) τον Αιματολόγο, Επιμελητή ΕΣΥ, Διδάκτορα Ιατρικής Α.Π.Θ., Δρ. Μιχαήλ Διαμαντίδη
- •Γενικό Νοσοκομείο Αθηνών «Ιπποκράτειο», Μονάδα Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου με Υπεύθυνη κύρια ερευνήτρια (Principal Investigator) την Αιματολόγο, Επιμελήτρια ΕΣΥ, Δρ. Σοφία Ντελίκου
