Τελευταία νέα :

Βήτα (β) – ΘΑΛΑΣΣΑΙΜΙΑ

Διαβάστηκε 3647 φορές

Protocol LJ401-BT01
Μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη μελέτη ανοικτής θεραπείας, παράλληλων ομάδων με το LJPC-401 για τη θεραπεία της υπερφόρτωσης σιδήρου του μυοκαρδίου σε ενήλικες ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία

ΚΕΝΤΡΑ ΠΟΥ ΣΥΜΜΕΤΕΧΟΥΝ:
• ΑΙΜΑΤΟΛΟΓΙΚΟ ΤΜΗΜΑ ΠΑΘΟΛΟΓΙΚΗΣ ΚΛΙΝΙΚΗΣ ΠΑΝΕΠΙΣΤΗΜΙΑΚΟ ΓΕΝΙΚΟ ΝΟΣΟΚΟΜΕΙΟ ΠΑΤΡΩΝ, ΡΙΟ ΠΑΤΡΑ


Eνδιάμεση β-θαλασσαιμία

ISIS702843-CS2

Μια φάσης 2α, τυχαιοποιημένη, ανοικτής επισήμανσης μελέτη για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας, της ανεκτικότητας, της φαρμακοκινητικής και της φαρμακοδυναμικής του ISIS 702843 που χορηγείται υποδόρια σε ασθενείς με μη εξαρτώμενη από μετάγγιση ενδιάμεση β-θαλασσαιμία

Inclusion Criteria:

  • Willingness to comply with study procedures
  • Clinical diagnosis of Beta-Thalassemia Intermedia with genotypic confirmation
  • Non-transfusion dependent, as defined by: no more than 6 transfusions in the past 12-month period, and no transfusions in the 8-week period prior to Day 1
  • Mean Hb within the range of 6.0-10.0 g/dL, inclusive at Screening
  • LIC within the range of 3.0-20.0 mg Fe/g dry weight, inclusive
  • If using chelators, must be on a stable dose for at least 3 months with LIC > 5.0 mg Fe/g dry weight and serum ferritin > 300 nanograms per milliliter (ng/mL)
  • Females must be non-pregnant and non-lactating, and either surgically sterile or postmenopausal
  • Males must be surgically sterile, abstinent or using an acceptable contraceptive method

Exclusion Criteria:

  • Clinically significant abnormalities in lab values, medical history, or physical examination
  • α-globin gene triplication
  • Symptomatic splenomegaly
  • Platelet count < lower limit of normal (LLN) or > 1,000 x 10^9/L
  • Significant concurrent/recent coagulopathy, history of non-traumatic significant bleeding; history of immune thrombocytopenic purpura (ITP); current use of SC anti-coagulants; history of thrombotic events, including stroke or DVT
  • Clinically significant renal, liver or cardiac dysfunction
  • Uncontrolled hypertension (> 140 mm Hg systolic or > 90 mm Hg diastolic)
  • Fasting blood glucose > 2.0 × upper limit of normal (ULN)
  • Inability to have a magnetic resonance imaging (MRI) scan
  • Known history or positive test for human immunodeficiency virus (HIV), hepatitis C (HCV), or hepatitis B (HBV)
  • Active infection requiring systemic antiviral or antimicrobial therapy
  • Regular excessive use of alcohol
  • Recent start of hydroxyurea (6 months prior to Day 1)
  • Treatment with or recent exposure to another investigational drug, biological agent, ASO, small interfering ribonucleic acid (siRNA), or device within 1 month of Screening, or 5 half-lives of investigational agent, whichever is longer; or treatment with or exposure to:
    • sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536), or ruxolitinib within 4 months of Screening
    • hematopoietic stimulating agents or any hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase inhibitors within 8 weeks of Day 1
    • prior bone marrow transplant, stem cell transplant, or gene therapy
  • Surgery associated with significant blood loss within 4 months of Screening, splenectomy within 12 months of Screening, or splenectomy scheduled during treatment

ΚΕΝΤΡΑ ΠΟΥ ΣΥΜΜΕΤΕΧΟΥΝ:

  • •Γενικό Νοσοκομείο Παίδων «Αγία Σοφία», Α’ Παιδιατρική Κλινική του Πανεπιστημίου Αθηνών, Αιματολογική-Ογκολογική Μονάδα με Υπεύθυνο κύριο ερευνητή (Principal Investigator) τον Καθηγητή κ. Αντώνη Καττάμη
  • •Πανεπιστημιακό Γενικό Νοσοκομείο Πατρών «Παναγία η Βοήθεια», Παθολογική/Αιματολογική Κλινική, Μονάδα Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου με Υπεύθυνο κύριο ερευνητή (Principal Investigator) τον Καθηγητή κ. Ανάργυρο Συμεωνίδη
  • •Γενικό Νοσοκομείο Λάρισας «Κουτλιμπάνειο & Τριανταφύλλειο», Α' Παθολογική Κλινική, Μονάδα Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής νόσου με Υπεύθυνο κύριο ερευνητή (Principal Investigator) τον Αιματολόγο, Επιμελητή ΕΣΥ, Διδάκτορα Ιατρικής Α.Π.Θ., Δρ. Μιχαήλ Διαμαντίδη
  • •Γενικό Νοσοκομείο Αθηνών «Ιπποκράτειο», Μονάδα Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου με Υπεύθυνη κύρια ερευνήτρια (Principal Investigator) την Αιματολόγο, Επιμελήτρια ΕΣΥ, Δρ. Σοφία Ντελίκου

Δημοφιλέστερα

30ο Πανελλήνιο Αιματολογικό Συνέδριο

30ο Πανελλήνιο Αιματολογικό Συνέδριο

12 Απρ 2018 Ετήσιο συνέδριο Ε.Α.Ε.

Συνέδρια άλλων εταιρειών

Συνέδρια άλλων εταιρειών

28 Ιουλ 2016 Συνέδρια άλλων εταιρειών